La compañía farmacéutica suiza Santhera, especializada en enfermedades raras, ha iniciado su andadura en España con la intención de financiar su tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Según su directora general para España y Portugal, Rosana Muñoz Hervás, este medicamento, vamorolona, es crucial para pacientes que padecen esta grave patología genética que actualmente no tiene cura.
La distrofia muscular de Duchenne, descrita por Muñoz como «un ELA en niños», afecta a aproximadamente 1 100 pacientes en España, y el tratamiento está indicado para niños a partir de los cuatro años. Actualmente, vamorolona se comercializa en el mercado alemán a un precio de 3 612,50 euros por frasco de 100 mililitros, lo que representa un coste medio de 52 000 euros al año por paciente.
La situación en España y la búsqueda de financiación
Santhera, fundada en 2004 tras la fusión de dos compañías, se ha centrado en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras neuromusculares. Muñoz ha declarado que están en conversaciones con el Ministerio de Sanidad para establecer un precio de reembolso, en consonancia con los procedimientos establecidos para medicamentos huérfanos innovadores.
La empresa estima que, tras alcanzar un acuerdo de financiación, se podrá realizar una inversión en el país, incluyendo la posibilidad de producir parte del proceso de fabricación en España. Sin embargo, Muñoz advierte que la propuesta de ley que busca transparentar el precio de los medicamentos podría impactar negativamente en la decisión de las empresas sobre el lanzamiento de nuevos tratamientos en el mercado español.
Un tratamiento innovador con menos efectos secundarios
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad que provoca la degeneración muscular y, en muchos casos, la pérdida de movilidad de los pacientes antes de alcanzar la adolescencia. Muñoz explica que el tratamiento tradicional con glucocorticoides tiene graves efectos secundarios, lo que hace que los pacientes dejen de crecer y sufran complicaciones óseas y musculares.
Vamorolona, en cambio, es un glucocorticoide innovador que mantiene la eficacia antiinflamatoria al tiempo que reduce significativamente los efectos adversos. Esto permite a los pacientes mantener el tratamiento a largo plazo, lo que podría mejorar su calidad de vida y reducir costes asociados a complicaciones de salud.
En cuanto a la participación de España en ensayos clínicos, Muñoz destaca que en el estudio pivotal Vision-DMD, que permitió la autorización de vamorolona, participaron cuatro pacientes españoles. Actualmente, la compañía está llevando a cabo otro estudio, Guardian, que se extenderá hasta 2028.
El futuro de Santhera en España parece depender no solo de la financiación y la aceptación del medicamento por parte del sistema de salud, sino también de la colaboración con otras entidades y la capacidad de la empresa para adaptarse a un mercado en constante evolución. Muñoz enfatiza la importancia de trabajar conjuntamente con administraciones, clínicos y asociaciones de pacientes para garantizar el acceso a tratamientos innovadores y efectivos.
